Empieza el ensayo clínico de una técnica pionera a nivel mundial para tratar la Esclerosis Múltiple

Se ha aprobado el ensayo clínico en humanos de la terapia Antígeno Específica con células dendríticas, dirigida por el Hospital Clínic de Barcelona

Empieza el ensayo clínico de una técnica pionera a nivel mundial para tratar la Esclerosis Múltiple

Esclerosis Múltiple
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La Esclerosis Múltiple (EM) afecta a 50.000 pacientes en España y a 2,5 millones en el mundo. Actualmente no existen terapias que curen esta enfermedad y las que existen, tienen numerosos efectos secundarios y son eficaces en las fases iniciales, pero no en la enfermedad avanzada

La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el ensayo clínico en humanos de la terapia Antígeno Específica con células dendríticas, dirigida por el Hospital Clínic de Barcelona e impulsada por la Fundació Grup d’Afectats d’Esclerosi Múltiple (GAEM), con sede en el Parc Científic de Barcelona, y la Obra Social “la Caixa”. Esta investigación representa un gran avance para la Comunidad Científica y para los pacientes de EM y NMO, ya que es una técnica pionera a nivel mundial para obtener mayor eficacia y la minimización de los efectos secundarios.

Novedades de la terapia Antígeno Específica con células dendríticas

La investigación proviene de una decisión conjunta entre GAEM y los investigadores del IDIBAPS – Hospital Clinic de Barcelona, liderados por el Dr. Pablo Villoslada y el Dr. Daniel Benítez. Esta tecnología ha sido desarrollada por el grupo de investigación de la Unidad de Digestivo del Hospital Clínic de Barcelona, dirigido por el Dr. Julià Panés, y que en el año 2011 realizaron un ensayo clínico con células dendríticas tolerizadas en pacientes de la Enfermedad de Crohn, obteniendo resultados significativos. Se aprovechó el mismo protocolo y la experiencia generada para adaptarlo a la EM y a la NMO, debido a que dichas patologías y la Enfermedad de Crohn tienen como rasgo en común que son enfermedades autoinmunes y se diferencian en que en la enfermedad de Crohn la diana es desconocida, en cambio, en la EM y la NMO se conoce en parte, por lo que la tolerancia va mucho más dirigida. 

La terapia Antígeno Específica con células dendríticas es un gran progreso en la investigación de la EM y la NMO y tiene como objetivo modular las defensas del paciente de un modo muy específico y selectivo, para frenar la inflamación que causan ambas patologías, sin alterar el resto de defensas. Este tratamiento consiste en aislar y madurar en el laboratorio (sala blanca) un tipo de glóbulos blancos de la sangre, las células dendríticas, y enfrentarlas a porciones de proteínas de la mielina y de los astrocitos contra los que el sistema inmune de los pacientes reacciona de forma patológica. La maduración de estas células las dirige a que en vez de promover la respuesta inflamatoria, la supriman. Y lo harían de forma específica sólo para estas dianas, las proteínas del cerebro. De esta manera, se frenaría la respuesta inflamatoria que cada paciente produce contra las proteínas cerebrales, sin afectar a otras respuestas del sistema inmune que son necesarias para defenderse de las infecciones comunes o el cáncer. Al emplear las células del mismo paciente y diversas porciones de proteínas del cerebro, se conseguirá un tratamiento personalizado, más eficaz y sin efectos secundarios. 

Además, las características esperadas para este tratamiento se fundamentan en el modelo animal, denominado encefalitis autoinmune experimental, en el que ya se han obtenido resultados positivos para el tratamiento de la EM y la NMO. 

En el ensayo clínico participarán 12 pacientes con EM o NMO y entre los criterios de inclusión destacan los siguientes: con edades comprendidas entre los 18 y 65 años; con una duración de la enfermedad superior a un año; con un grado de discapacidad entre 3,0 - 8,5 de la Escala Expandida del Estado de Discapacidad (EDSS). Asimismo, algunos de los criterios de exclusión son: si el paciente ha recibido tratamiento corticoideo o ha tenido un brote en el último mes; si padece alguna enfermedad sistémica grave o bien, si tiene antecedentes personales de cáncer; si son mujeres en edad fértil y no utilizan métodos anticonceptivos eficaces, o bien, si están embarazadas o son lactantes. 

Los resultados esperados del ensayo son mostrar una seguridad excelente (ausencia de efectos adversos moderados o graves) e identificar la eficacia del tratamiento en la respuesta del sistema inmune a las proteínas cerebrales. De esta manera se podrían identificar las dosis y el régimen terapéutico más adecuado para poder realizar un ensayo clínico fase 2/3 en los años próximos que demuestre la eficacia del tratamiento y permita su aprobación para uso clínico. 

Aplicación de la terapia en otras patologías

Este mismo mes de julio se empezará el ensayo clínico con 12 pacientes de EM y NMO para demostrar la eficacia y la seguridad de la terapia y los investigadores prevén finalizar la investigación a finales del 2015. En el caso de cumplir con todas las expectativas habrá que realizar nuevos ensayos en el ámbito europeo y se espera que a mitades del 2018 pueda ser aplicada en pacientes con EM y NMO. El desarrollo de esta investigación, no sólo supone un gran avance para estas patologías, sino que se esperan conseguir resultados significativos en humanos para poder ser aplicada en otras enfermedades autoinmunes y reumatológicas, como son: las encefalitis autoinmunes, la artritis reumatoide, la psoriasis, etc. 

Colaboración con la Obra Social “la Caixa”

La Obra Social “la Caixa” es una entidad sensibilizada y comprometida con la investigación biomédica, por ello, colabora con la Fundación GAEM desde sus inicios, en el año 2006. La contribución económica y social que aporta la entidad a GAEM es de vital importancia para cumplir el principal objetivo de la Fundación: encontrar la cura de la EM y NMO, en este caso, la aproximación a esta meta cada vez está más cerca, ya que gracias a la aportación de 875.000 euros de la Obra Social “la Caixa”, GAEM ha podido promover la investigación de una terapia pionera a nivel mundial.